Просто о сложном: фармацевтика

ПРОСТО О СЛОЖНОМ

ФАРМАЦЕВТИКА

Научпоп для школьников

Многие люди принимают лекарства. Кто-то для профилактики, кто-то для лечения. Назначение у всех препаратов разное, но вот производcтво одинаково сложное. Мало кто задумывается, какой длины путь от научной разработки до попадания в аптеку проходят медикаменты. Все это кажется тяжелым и непонятным. Однако один ученый решил открыть эту тайну и показать, как производят лекарства.

Я — профессор Теодор Икар. Долгие годы я занимаюсь производством лекарственных препаратов. Частенько я изобретаю новые средства, которые будут попадать точно в свою мишень, чтобы избавить от побочных действий, станут эффективнее и финансово доступнее. Я расскажу и покажу, какой путь проходят лекарства от идеи до реализации.

В среднем на разработку одного препарата тратится около 1 миллиарда долларов и примерно 10 лет.

Пути изобретения лекарств

Улучшенное понимание болезни

Глубокие знания причин и механизмов развития патологии могут натолкнуть исследователей на создание новых лекарственных препаратов.

Новые технологии

Наука не стоит на месте. Пускай она не развивается слишком стремительно, но раз в несколько лет получается некий выстрел и мы получаем новое открытие, которое можно применить в медицине.

Массовый скрининг

Иногда ученые тестируют старые и новые лекарства на эффективность против ряда болезней. Фактически этот способ можно назвать методом «научного тыка», что не дает гарантии на положительный результат. Однако удача и длительные старания рано или поздно сделают свое дело.

Случайные открытия

Как бы странно это не звучало, но случается и такое. Пускай медицина — наука точная, бывают и чудеса. Однако на везение слишком упираться не стоит, шанс удачи в таком случае один на миллион.

Когда я перебрал все возможные пути, мое исследование делает первые шаги к успеху. Среди тысяч молекул я обнаружил небольшое количество хитов. Хит — это перспективная молекула. Большую часть молекул я отброшу и у меня останется несколько субстанций — лиды. С ними я и продолжу свою работу.

Препарат будет действовать на организм человека по-разному. Это зависит от пола, возраста, расы, хронических заболеваний и особенностей здоровья.

Тестирование

После определения лидов требуется провести ряд экспериментов. Они помогут узнать, как реагенты вступают в реакцию, расщепляются, всасываются и распределяются. Также будет понятно, какая дозировка наиболее оптимальна, какой способ введения в организм самый удобный и какие побочные эффекты появляются после применения. Проще говоря, будущий препарат должен пройти тестирование, чтобы панацея не оказалась ядом.

Общие тесты дают понимание о будущих перспективах разработки препарата. Такие исследования называются доклиническими. Есть 2 типа доклинических исследований — в лаборатории и на живых существах. Обычно я провожу оба варианта. Такие требования у Национальных органов по лицензированию лекарственных средств.

Во время доклинических исследований придется несколько раз доказывать регулятору, что лекарство безопасно и хотя бы немного эффективно. Данный этап длится от 1 года до 6 лет. Лишь 1 соединение из 5000 проходят доклинические исследования. Остальное отсеивают регуляторы или сам фармкомпания.

Доклинические исследования

Исследования в лаборатории проводятся на специальной клеточной культуре, имитирующей человеческую кожу. Такой анализ не дает точного результата, а лишь приблизительный. А все потому, что организм человека — сложная система. Невозможно предсказать все реакции и перемены во время применения препарата. Исследование в лаборатории дает понять, что будущее лекарство — не полная шляпа.

Исследование
на искусственных тканях

Исследование
на живых организмах

Исследование на живых существах в теории проводят на всех организмах, обладающих признаками жизни. Однако используют для тестирования мелких грызунов и простейшие организмы. На кошках, собаках, свиньях и тем более обезьянах исследования проводятся редко. Это дорого, сложно и долго. Как бы негуманно не было исследование на животных, пока отказаться от этого этапа невозможно. И даже такие жертвы не дают стопроцентной гарантии безопасности.

Доклинические исследования дают общее понимание и дозировке, метаболизме и безопасности будущего препарата. Впереди еще клинические исследования, которые проводятся уже на людях. Обычно это платные добровольцы или больные, которых должен вылечить новый препарат. Данные тестирования проводятся в 4 этапа.

Клинические исследования

Первичное тестирование проводятся на небольшой группе людей. 20-100 добровольцев помогают выявить побочные эффекты, диапазон доз и безопасность в целом. Исследование длится несколько месяцев, а 70% препаратов переходят на следующую фазу.

Дальше количество человек для оценки безопасности увеличивается до нескольких сотен. Этот этап длится от нескольких месяцев до пары лет. В этот период бракуют около 67% лекарств и лишь 33% проходят дальше.

Уже большая группа в размере от 300 до 3000 человек подвергнется назначению будущего препарата. Здесь окончательно подтверждают безопасность, выявляют новые побочные действия, сравнивают с другими методами лечения и собирают всю информацию для безопасного использования. Тестирование длится вплоть до 4 лет, а утверждают всего 25-30% лекарственных средств.

Постмаркетинговое исследование проводится после выпуска лекарства на рынок. В течение нескольких лет изучается и принимается к сведению новая информация. Она поступает от пациентов, врачей и ученых.

Самый дорогой препарат в мире — Золгенсма. Он стоит около 2 миллионов долларов. Его используют для лечения тяжелого генетического заболевания спинально-мышечной атрофии (СМА).

Производство лекарства завершилось. Впереди препарат ждет длинная дорога рекламирования и борьбы с конкурентами. Но уже можно продавать его на рынке, пускай только и в своей стране. Чтобы распространить препарат на территории других стран, нужно одобрение местного Минздрава. А это, в свою очередь, деньги и время.

Производство лекарственных препаратов — дело не быстрое. Но результаты такого труда могут спасти сотни жизней.

Алина Жгута

Автор материала